期刊简介

中华心血管病杂志为中华医学会系列期刊,创刊于1973年2月,目前为月刊。办刊宗旨是:贯彻党和国家的卫生工作方针政策,贯彻理论与实践、普及与提高相结合的方针,反映我国心血管病学临床、科研工作的重大进展,促进国内外心血管病学科的学术交流。以从事心血管病预防、医疗、科研工作者为读者对象,报道心血管病学领域领先的科研成果和临床心血管内科、外科诊疗经验,以及密切结合心血管病临床、有临床指导作用的基础理论研究。中华心血管病杂志编辑委员会由100余位国内著名的心血管病专家组成,由胡大一教授担任总编辑,高润霖院士担任名誉总编辑。本刊实行三级审稿、同行评议的审稿程序。

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  • 杂志名称:中华心血管病杂志
  • 主管单位:中国科学技术协会
  • 主办单位:中华医学会
  • 国际刊号:0253-3758
  • 国内刊号:11-2148/R
  • 出版周期:月刊
期刊荣誉:中国期刊方阵双效期刊期刊收录:北大核心期刊(中国人文社会科学核心期刊), CSCD 中国科学引文数据库来源期刊(含扩展版), 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), 知网收录(中), 维普收录(中), 万方收录(中), CA 化学文摘(美), JST 日本科学技术振兴机构数据库(日), 上海图书馆馆藏, 国家图书馆馆藏
中华心血管病杂志2014年第07期

改变中国心血管疾病“孤儿药”现状刻不容缓

白融;刘念;胡大一;马长生

关键词:中国, 心血管疾病, ventricular tachycardia, 多形性室性心动过速, 罕见疾病, 国立卫生研究院, 左心发育不全, 世界卫生组织, 罕见病, 孤儿药, 致心律失常, 右室心肌病, 心血管系统, 糖原累积症, 制药企业, 遗传倾向, 药物, 生产成本, 商业利润, 患病人数
摘要:“孤儿药”( orphan drug )在国际上的通用定义是指用于预防、诊断、治疗罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗或试剂。世界卫生组织将罕见疾病( rare diseases )定义为患病人数占总人口0.65%~1.00%的疾病或病变[1],其中被美国国立卫生研究院( NIH)认定的心血管系统罕见病就有130余种,包括长QT综合征、Brugada综合征、致心律失常性右室心肌病、儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速( catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia ,CPVT)、Ebstein畸形、糖原累积症、Danon病、Fabry病、左心发育不全综合征等等( https://rarediseases.info.nih.gov/gard/categories ),绝大多数都是遗传性或有遗传倾向的疾病。由于“孤儿药”的商业利润极低,研发和生产成本根本无法通过销售得到回报,制药企业因无利可图而对这类药物缺乏兴趣,使得很多罕见病患者陷入无药可用的境地。这一现象在我国特别是在心血管疾病领域表现得尤为突出。